생체 내 인간 유전자 편집기술 CRISPR에 대한 최초의 임상 시험

Intellia Therapeutics, Inc 연구소와 Regeneron Pharmaceuticals 제약회사의 과학자들이 CRISPR 인간 유전자 편집기술과 관련된 첫 번째 임상 시험을 수행하였다.

학술지 The New England Journal of Medicine에 발표된 논문에 따르면, 과학자들은 1상 임상 시험의 일환으로 6명의 ATTR 아밀로이드증 환자들에게 유전자 편집기술인 CRISPR와 함께 약물 NTLA-2001을 투여하는 치료를 하였다. ATTR 아밀로이드증은 간에서 생성되는 단백질인 TTR이 변형되어 생기는 질병으로 대부분의 경우 건강에 치명적이다.

과학자들은 0.3mg의 고용량을 투여받은 환자들이 기존의 파티시란(patisiran)이라는 약물로 치료받은 환자들보다 좋은 결과를 보였다고 밝혔다. 또한 NTLA-2001 치료법은 기존의 치료법과 달리 단 한 번의 치료로 좋은 효과를 얻을 수 있으며, 치료에 따른 부작용을 보고한 환자도 없었다.

다음 단계로 과학자들은 더 높은 용량의 NTLA-2001 치료법을 통해서 ATTR 아밀로이드증을 완전히 치료하는 것을 목표로 하고 있다.

번역: 바이오
출처: https://medicalxpress.com/news/2021-06-clinical-trial-involving-vivo-crispr.html