3중 병용 요법으로 낭포성 섬유증에 지속적인 개선 제공

기도의 점액은 끈적거리지 않고 폐의 염증은 크게 감소합니다. 삼중 병용 요법은 낭포성 섬유증(CF) 환자에게 이러한 긍정적이고 지속적인 효과를 달성할 수 있습니다. Charité – Universitätsmedizin Berlin과 Max Delbrück Center의 연구원들은 최근 연구 결과를 유럽 ​​호흡기 저널.* 그들의 연구에 따르면, 이러한 형태의 약물은 많은 환자의 CF 증상을 개선합니다.

2년 전 Charité가 이끄는 연구 그룹은 elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor의 세 가지 약물을 포함하는 병용 요법이 유전병인 낭포성 섬유증 환자의 많은 부분에서 효과적이라는 것을 보여주었습니다. 폐 기능과 삶의 질. 이제 두 연구의 수석 연구원인 Marcus Mall 교수가 이끄는 팀은 이러한 형태의 치료가 장기적으로, 즉 12개월 이상의 기간에 걸쳐 도움이 되는지 여부를 처음으로 조사했습니다. 이를 조사하기 위해 연구원들은 환자의 기도에서 나오는 분비물인 가래를 면밀히 관찰했습니다. “낭포성 섬유증 환자의 경우 기도의 점액은 수분이 충분하지 않고 점액을 형성하는 분자인 점액이 화학적 특성으로 인해 너무 많이 달라붙기 때문에 매우 끈적거립니다. 이는 기도를 막아 환자의 호흡을 어렵게 만들고 만성 세균 감염과 폐 염증으로 이어집니다.” 샤리테.

현재 연구에서 연구원들은 elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor의 조합이 낭포성 섬유증 환자의 폐에서 점성이 있는 호흡기 분비물을 줄이고 염증 및 세균 감염을 감소시키는 결과를 가져온다는 것을 보여줍니다. “게다가 그 효과는 전체 1년 연구 기간 동안 지속되었습니다. 이전 약물이 기도의 박테리아 부하를 반등시켰기 때문에 이것은 정말 중요합니다.”라고 소아 호흡기과에서도 근무하는 Simon Gräber 박사는 설명합니다. Charité에서 의학, 면역학 및 중환자 치료 의학을 전공했으며 이 연구의 공동 리더 중 한 명이었습니다. 낭포성 섬유증과 만성 폐 질환을 앓고 있는 79명의 청소년과 성인이 시험에 참여했습니다.

낭포성 섬유증 치료의 주요 단계, 추가 연구가 중요

“이것은 낭포성 섬유증을 치료하는 데 있어 중요한 진전입니다.”라고 Mall은 말합니다. “동시에 환자가 완치된 것은 고사하고 정상화되었다고 말하는 것은 시기상조입니다. 안타깝게도 수년 동안 질병을 앓으면서 발생하는 만성 폐 변화는 되돌릴 수 없습니다.” 즉, 폐질환이 진행된 환자는 점액 희석제 흡입, 항생제 복용, 물리 치료와 같은 기존 치료법에 여전히 의존해야 합니다.

“우리는 질병을 유발하는 분자 결함을 통해 낭포성 섬유증을 해결하는 치료법(예: 여기에서 연구된 3중 약물 조합)을 훨씬 더 효과적으로 만드는 방법에 대한 연구를 진행할 계획입니다. 가능한 한 만성 폐 변화를 예방하는 것이 목표입니다.”라고 Mall은 말합니다. “그 외에도 유전적 조건으로 인해 현재 환자의 약 10%가 이 치료법을 사용할 수 없습니다.”라고 Gräber는 덧붙입니다. “그래서 우리는 낭포성 섬유증을 가진 모든 사람들을 효과적으로 치료할 수 있도록 새로운 분자 치료법과 관련된 연구에 열심히 노력하고 있습니다.”

연구자들은 또한 낭포성 섬유증의 점액 결손에 대한 이해를 높이고 점액을 묽게 만들어주는 새로운 점액 용해제를 개발하기 위해 노력하고 있습니다. 이 연구는 또한 천식 및 COPD와 같은 일반적인 만성 염증성 폐 질환 환자에게 도움이 될 수 있습니다.

낭포성 섬유증

낭포성 섬유증은 전 세계적으로 가장 흔한 치명적인 유전병 중 하나입니다. 오늘날 독일에는 무려 8,000명의 어린이, 청소년, 성인이 이 질병을 안고 살고 있습니다. 신체의 점막 표면을 가로지르는 염분 및 수분 수송의 불균형으로 인해 낭포성 섬유증 환자는 걸쭉하고 끈적한 분비물을 생성하여 폐, 장 및 췌장과 같은 기관에 해를 끼칩니다. 이는 점진적인 폐 기능 상실과 숨가쁨으로 이어져 치료의 발전에도 불구하고 여전히 기대 수명을 현저히 낮춥니다. 매년 독일에서 약 150~200명의 어린이가 이 희귀병을 가지고 태어납니다.

삼중 병용 요법에 대해

2020년 8월 유럽에서 엘렉사카프터, 테자카프터, 이바카프터의 세 가지 약물 조합이 출시되었습니다. 이 요법은 CF, F508del과 관련된 가장 흔한 유전적 결함이 있는 환자의 폐 기능과 삶의 질을 눈에 띄게 향상시킵니다. 이것은 치료가 낭포성 섬유증을 앓고 있는 사람들의 거의 90%를 위한 옵션이라는 것을 의미합니다. 병용 요법은 2022년 초에 6세부터 시작하는 어린이를 대상으로 승인되었습니다.

출처: https://www.sciencedaily.com/releases/2023/07/230707111622.htm