유전자 치료, 터보 부스트 획득

수십 년 동안 과학자들은 혈액 응고 장애인 혈우병과 같은 유전적 질환이 과거의 일이 될 수 있는 미래를 꿈꿔왔습니다. 결함이 있는 유전자를 건강한 유전자로 고치는 아이디어인 유전자 치료는 엄청난 약속을 가지고 있었습니다. 하지만 가장 큰 장애물은 이러한 유전자를 전달하는 안전하고 효율적인 방법을 찾는 것이었습니다.

이제 하와이 대학교 존 A. 번스 의과대학(JABSOM)의 연구원들은 유전 질환을 치료하는 방법을 혁신할 수 있는 유전자 편집 기술에서 중요한 돌파구를 마련했습니다. 그들의 새로운 방법은 건강한 유전자를 신체에 전달하는 더 빠르고 안전하며 효율적인 방법을 제공하여 잠재적으로 수백 가지 질환에 대한 치료법으로 이어질 수 있습니다. 이 연구는 최근 Nucleic Acids Research 에 게재되었습니다 .

작동 원리

현재의 방법은 유전자의 오류를 고칠 수 있지만, DNA에 균열을 만들어 의도치 않은 손상을 일으킬 수도 있습니다. 게다가, 그들은 전체 유전자와 같은 큰 덩어리의 유전 물질을 삽입하는 데 어려움을 겪습니다.

Jesse Owens 박사와 그의 팀인 Brian Hew 박사, Ryuei Sato 박사, JABSOM의 Biogenesis Research and Cell and Molecular Biology Department의 Sabranth Gupta가 개발한 새로운 기술은 이러한 한계를 해결합니다. 그들은 실험실 진화를 사용하여 기록적인 효율성으로 치료 유전자를 게놈에 삽입할 수 있는 새로운 초활성 인테그레이스를 생성했습니다.

오웬스 박사는 "인간 게놈에 '붙여넣기' 기능을 하는 것과 같습니다."라고 말했습니다. "특별히 설계된 '인테그레이스'를 사용하여 DNA를 끊지 않고 건강한 유전자를 필요한 정확한 위치에 조심스럽게 삽입합니다. 이 방법은 훨씬 더 효율적이며 어떤 경우에는 최대 96%의 성공률을 보입니다."

"이것은 광범위한 질병에 대한 더 빠르고 저렴한 치료법으로 이어질 수 있으며, 잠재적으로 단일 결함 유전자로 수백 가지 질병에 영향을 미칠 수 있습니다." 오웬스 박사가 말했습니다.

더 빠른 치료법 개발 및 더 광범위한 응용 분야

이 연구의 의미는 유전자 치료를 넘어 확장됩니다. 큰 DNA 조각을 효율적으로 삽입하는 능력은 의학의 다른 분야에도 응용됩니다.

치료용 단백질을 생산하기 위한 세포주를 만들 때, 단백질을 인코딩하는 유전자는 일반적으로 게놈에 무작위로 삽입되고, 생산에 적합한 게놈의 위치에 거의 들어가지 않습니다. 이는 건초더미에서 바늘을 찾는 것과 같습니다. 또한, 유전자가 올바르게 삽입되어 원하는 단백질을 생산하는 세포를 찾는 데는 수개월이 걸릴 수 있습니다.

건초더미에서 바늘을 찾는 대신, 오웬스 박사의 기술은 바늘 더미를 만듭니다. 유전자를 원하는 위치에 직접 전달하여 개발 과정을 상당히 가속화합니다.

"JABSOM은 Jesse Owens와 같은 재능 있는 연구자를 양성하는 데 자부심을 느낍니다. 그들의 연구는 전 세계에 영향을 미칠 수 있는 힘을 가지고 있습니다." 하와이 대학교 John A. Burns 의대의 학장인 Sam Shomaker가 말했습니다. "태평양 한가운데에 있는 우리 연구실에서 수행된 이 연구는 유전 질환을 치료하는 방법을 크게 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다."

오웬스 박사의 팀은 이 기술이 항체와 같은 생물학적 제제와 첨단 치료법의 개발과 제조를 가속화할 수 있는 방법을 탐구하고 있습니다. 현재 효율적인 생산을 위한 적절한 세포주를 찾는 것은 시간이 많이 걸리는 과정이 될 수 있습니다. 그러나 오웬스 박사의 새로운 게놈 엔지니어링 도구는 세포주 개발 타임라인을 줄이고 생명을 구하는 치료법의 제조를 가속화할 수 있습니다.

오웬스 박사는 하와이에서 유전공학 분야의 지역 연구를 지원하는 것을 목표로 하는 501c3 비영리 단체를 설립했습니다.

출처: https://www.sciencedaily.com/releases/2024/08/240829132421.htm