망막 치료로 잃어버린 시력을 회복할 수 있다

시력은 가장 중요한 인간 감각 중 하나이지만, 전 세계적으로 3억 명이 넘는 사람들이 다양한 망막 질환으로 인해 시력을 잃을 위험에 처해 있습니다. 망막 질환 치료의 최근 발전으로 질병 진행이 성공적으로 늦춰졌지만, 이미 상실된 시력을 회복할 효과적인 치료법은 지금까지 개발되지 않았습니다. KAIST 연구원들은 시력을 회복하는 새로운 약물을 성공적으로 개발했습니다.

KAIST(총장 이광형)는 생명과학과 김진우 교수가 이끄는 연구팀이 망막 신경 재생을 통해 시력을 회복하는 치료법을 개발했다고 3월 30일 밝혔습니다.

연구팀은 망막 재생을 억제하는 PROX1(prospero homeobox 1) 단백질을 차단하는 화합물을 투여하여 질병 모델 마우스에서 망막 재생과 시력 회복을 성공적으로 유도했습니다. 게다가 그 효과는 6개월 이상 지속되었습니다.

이번 연구는 포유류 망막에서 장기적인 신경 재생을 유도한 최초의 성공적인 연구로, 이전에는 치료 옵션이 없었던 퇴행성 망막 질환 환자에게 새로운 희망을 제공합니다.

세계 인구가 계속 고령화됨에 따라 망막 질환 환자의 수가 꾸준히 증가하고 있습니다. 그러나 손상된 망막과 시력을 회복하는 치료법은 없습니다. 그 주된 이유는 포유류 망막이 손상되면 재생할 수 없기 때문입니다.

물고기와 같은 냉혈 동물에 대한 연구에 따르면 망막 재생이 활발한 것으로 알려져 있는데, 망막 손상이 뮐러 신경교 세포가 망막 전구 세포로 분화를 해제하고, 그 세포가 새로운 신경 세포를 생성하도록 유도한다는 사실이 밝혀졌습니다. 그러나 포유류에서는 이 과정이 손상되어 영구적인 망막 손상이 발생합니다.

이 연구를 통해 연구팀은 PROX1 단백질을 포유류의 뮐러 신경교세포 역분화의 핵심 억제제로 확인했습니다. PROX1은 망막, 해마, 척수의 신경 세포에서 발견되는 단백질로, 신경줄기세포의 증식을 억제하고 신경 세포로의 분화를 촉진합니다.

연구자들은 PROX1이 손상된 마우스 망막 뮐러 신경교세포에 축적되지만, 물고기의 재생성이 높은 뮐러 신경교세포에는 존재하지 않는다는 것을 발견했습니다. 나아가, 그들은 뮐러 신경교세포에서 발견되는 PROX1이 내부적으로 합성되지 않고 주변 뉴런에서 흡수되며, 뉴런은 분해되지 않고 대신 단백질을 분비한다는 것을 보여주었습니다.

연구팀은 이러한 결과를 바탕으로 세포 외부의 PROX1이 뮐러 신경교 세포에 도달하기 전에 제거하여 뮐러 신경교 세포의 재생 능력을 회복하는 방법을 개발했습니다.

이 접근법은 김진우 교수의 연구실이 설립한 바이오테크 스타트업인 셀리아즈(Celliaz Inc.)가 개발한 PROX1에 결합하는 항체를 사용하는 것을 포함합니다. 질병 모델 마우스 망막에 투여했을 때, 이 항체는 신경 재생을 상당히 촉진했습니다.

또한, 항체 유전자를 망막색소변성 질병 모델 마우스의 망막에 전달했을 때, 6개월 이상 지속적인 망막 재생과 시력 회복이 가능했습니다.

망막 재생 유도 요법은 현재 Celliaz Inc.에서 효과적인 치료법이 없는 다양한 퇴행성 망막 질환에 적용하기 위해 개발 중입니다. 이 회사는 2028년까지 임상 시험을 시작할 계획입니다.

이은정 박사는 "우리는 PROX1 중화 항체(CLZ001)의 최적화를 완료하고 망막 질환 환자에게 투여하기 전에 전임상 연구로 넘어가려고 합니다. 우리의 목표는 현재 적절한 치료 옵션이 없는 실명 위험이 있는 환자에게 솔루션을 제공하는 것입니다."라고 말했습니다.

본 연구는 한국연구재단(NRF)과 한국신약개발재단(KDDF)의 연구비 지원을 받아 수행되었습니다.

출처: https://www.sciencedaily.com/releases/2025/04/250402123041.htm